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Beschreibung:

Ziel des CARPuD 2-Konsortiums ist es, den Phänotyp, der den Lungenerkrankungen zugrunde liegt, in patienteneigenen Zellen genetisch zu korrigieren, die Zellen anschließend in den betroffenen respiratorischen Zelltyp zu differenzieren und damit die in der Lunge vorhandenen, und mit der Erbkrankheit behafteten, Zellen zu ersetzen. Im Vordergrund des Projektes steht dabei die experimentelle Entwicklung, Optimierung und Evaluation der therapeutischen Konzepte. Daneben soll für die Herstellung patientenspezifischer iPS-Zellen eine Fibroblasten-Bank aufgebaut werden. Diese größtenteils noch im Bereich der Grundlagenforschung angesiedelten Projekte sollen zukünftig mit klinischen Partnern in prä-klinischen oder Phase-1 Studien untersucht werden, um einen breiten Einsatz der von iPSCs-abgeleiteten Zellen zur Behandlung seltener pulmonaler Erkrankungen in der Regelversorgung zu ermöglichen.

Themenbereiche:

Forschung, Krankheitsbild / Symptomatik, Sonstige Therapie, Von Ärzten für Ärzte

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